Il via libera dell'EMEA riguarda il trattamento degli adulti ai quali è stata asportata la milza e che non rispondono agli altri farmaci attualmente indicati, per esempio i corticosteroidi e le immunoglobuline. Eltrombopag può essere utilizzato anche come trattamento di seconda linea per quei pazienti a cui è controindicata l'asportazione della milza.

Il parere favorevole alla commercializzazione si è basato sui risultati di due trial clinici di Fase III, randomizzati, controllati ed in doppio cieco e di due studi in aperto, in adulti che avevano ricevuto precedentemente terapie per l'ITP cronica. Gli studi hanno mostrato che i pazienti trattati con eltrombopag hanno ottenuto un significativo incremento della conta piastrinica e una riduzione di incidenza di sanguinamento rispetto a quelli trattati con il placebo. Eltrombopag ha permesso inoltre di ridurre le dosi di farmaci concomitanti, per esempio gli steroidi.

Eltrombopag ha un buon profilo di tollerabilità, tanto che non sono state  osservate differenze statisticamente significative riguardo all'incidenza ed alla severità degli eventi avversi tra i pazienti in cura con il farmaco e quelli con placebo. Alcune persone hanno manifestato nausea e vomito e un aumento degli enzimi epatici, ma in generale si è trattato di episodi moderati, reversibili e non accompagnati da sintomi clinicamente signifativi, indicativi cioè di danno epatico.

I pazienti affetti da porpora manifestano ecchimosi e sanguinamenti e, in alcuni casi, emorragie gravi, che possono essere fatali. L'ITP può anche influire negativamente sulla qualità di vita del malato: è spesso associata ad affaticamento e depressione, e il timore di sanguinamento può limitare le attività giornaliere. I trattamenti attualmente disponibili con corticosteroidi, immunoglobuline o l'asportazione della milza presentano tutti dei potenziali svantaggi per il trattamento di pazienti con  ITP cronica.