A Strimvelis il Premio Galeno 2017 per miglior farmaco orfano

Abbiamo il piacere di segnalare il Premio Galeno ricevuto oggi per il lavoro svolto da GSK insieme a Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele nell'ambito delle malattie genetiche rare che ha portato alla realizzazione di Strimvelis, una promessa mantenuta con l'approvazione della prima terapia genica ex vivo in Europa per i pazienti affetti da ADA-SCID.
Di seguito le motivazioni mentre per approfondimenti vi rimandiamo al comunicato stampa degli organizzatori del premio disponibile qui.

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Premio "farmaco orfano": vince Strimvelis® (GSK)
Strimvelis® è la prima terapia genica ex vivo approvata in Europa. Strimvelis è commercializzato nell'Unione Europea come trattamento per l'immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), una malattia ultra-rara life-limiting. Strimvelis è realizzato utilizzando le stesse cellule staminali del paziente e costituisce una nuova opzione di trattamento per quei pazienti privi di un donatore compatibile. Strimvelis ha ottenuto dall'AIFA il riconoscimento del requisito di innovazione terapeutica; rappresenta il culmine di una ricerca durata oltre 20 anni ed è il frutto di una collaborazione tra GSK, Telethon e Ospedale San Raffaele.

Le motivazioni del Board Scientifico che ha assegnato il premio
"Strimvelis costituisce un'esperienza di riferimento per tutte le future esperienze di terapia genica.
Aumenta in modo significativo la possibilità di trattare la ADA-SCID, patologia genetica rara molto severa, ad incidenza pediatrica. Per i pazienti privi di donatore compatibile le opzioni di trattamento sono limitate e gli outcome di sopravvivenza scarsi. Strimvelis rappresentauna nuova opzione di trattamento per questi pazienti ed evita il rischio di rigetto in quanto Strimvelis impiega le cellule del paziente stesso. Il dossier di candidatura, puntuale ed esaustivo, mantiene nel contenuto l'ansia e il rigore del ricercatore, la partecipazione alla ricerca dei familiari dei pazienti, l'impegno e la generosità dell'investitore e dell'industria."

 

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