"Curarsi con i geni": presente e futuro della terapia genica in scena a Verona

Si tiene oggi, presso il Palazzo della Gran Guardia di Verona, l'incontro "Curarsi con i geni".

L'evento è aperto alla cittadinanza e celebra i 10 anni della collaborazione tra GSK e Telethon, che dovrebbe portare entro la fine del 2014 alla registrazione della prima terapia genica destinata ai bambini di tutto il mondo che soffrono di ADA-SCID, patologia genetica che porta ad un grave deficit del sistema immunitario e costringe i piccoli pazienti a vivere all'interno di una "bolla", isolati dal mondo.

Scopo della terapia genica è modificare direttamente l'invisibile porzione del patrimonio genetico di una persona, grazie all'azione di un virus intelligente, ed eliminare una malattia agendo direttamente sul difetto delle cellule patologiche. Su questo fronte GSK, la Fondazione Telethon e il TIGET nel 2010 hanno annunciato un'alleanza strategica per la ricerca e lo sviluppo di nuovi trattamenti mirati alla cura di malattie genetiche rare, basata su una terapia genica che prevede l'impiego di cellule staminali estratte dal midollo osseo del paziente. In base all'accordo, GSK ha corrisposto a HSR-TIGET (Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica) una somma iniziale di 10 milioni di euro e ha assunto l'impegno di ulteriori finanziamenti, legati al completamento di vari traguardi intermedi. GSK ha ottenuto in cambio la licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione dei protocolli di terapia genica su scala mondiale. L'accordo GSK-Telethon si è concentrato su sette patologie. Per alcune, come l'ADA-SCID, si è già in fase clinica ed entro l'anno è prevista la presentazione della domanda di registrazione in Europa. Per altre, come la sindrome di Wiskott-Aldrich, si attende a breve la partenza degli studi di fase III, la fase cioè conclusiva prima della registrazione. Ma l'alleanza per dare una risposta a chi soffre di malattie ancora oggi inguaribili prevede un impegno anche per individuare trattamenti per la Leucodistrofia metacromatica, la Beta talassemia, la Leucodistrofia globoide, la Mucopolisaccaridosi 1 e la Granulomatosi cronica.

La scelta di queste malattie non è stata casuale: tutte infatti presentano un'eziologia simile, ovvero hanno cause che possono essere ricondotte ad uno specifico difetto genetico, e quindi possono trarre beneficio da una potenziale terapia comune. Va comunque sottolineato che questa metodologia di cura appare particolarmente entusiasmante e potrebbe offrire nuove soluzioni anche per malattie molto diffuse, come ad esempio i tumori o il diabete.

L'incontro in programma oggi è moderato dal presentatore di Elisir Michele Mirabella e vede la partecipazione tra gli altri di Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon e Angelo Lombardo, ricercatore del Tiget di Milano, Daniele Finocchiaro presidente e amministratore delegato di GSK e Giuseppe Recchia, direttore medico dell'azienda.

Torna alla lista