L’FDA approva mepolizumab come trattamento della sindrome di Churg-Strauss negli adulti negli Stati Uniti

GlaxoSmithKline rende noto che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato mepolizumab come primo trattamento mirato per la granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA), nota anche come sindrome di Churg-Strauss. GSK aveva presentato nel giugno scorso una richiesta di supplemento all'indicazione biologica (sBLA) di mepolizumab, un antagonista dell'interleuchina-5 (IL-5).

Eric Dube, Senior Vice President & Head, GSK Global Respiratory Franchise, ha dichiarato: "Dopo l'esperienza che medici e pazienti hanno avuto con mepolizumab nell'asma grave eosinofila, siamo soddisfatti che l'FDA ne abbia esteso l'uso ai malati di EGPA, un'altra patologia indotta dagli eosinofili, consentendo a GSK di renderlo disponibile. Questa approvazione è frutto dei risultati positivi del più ampio studio prospettico sul trattamento condotto finora in EGPA, e ora per la prima volta i medici hanno un'opzione terapeutica mirata per questa condizione debilitante". Mepolizumab non è approvato per il trattamento di altre condizioni eosinofiliche o per il sollievo del broncospasmo acuto o dello stato asmatico.

L'approvazione per la EGPA si basa sui risultati a 52 settimane dello studio MIRRA di fase III, condotto in collaborazione tra GSK e l'Istituto nazionale di allergie e malattie infettive, parte del National Institutes of Health degli Stati Uniti.

Lo studio MIRRA ha valutato l'efficacia e la sicurezza di 300 mg di mepolizumab somministrati per via sottocutanea ogni quattro settimane confrontati al placebo come terapia aggiuntiva allo standard di cura (corticosteroidi più o meno immunosoppressori) in 136 pazienti con EGPA recidivante e / o refrattario:

- entrambi gli endpoint co-primari (tempo maturato in remissione e percentuale di pazienti che hanno raggiunto la remissione in entrambe le settimane 36 e 48) sono stati statisticamente significativi a favore di mepolizumab

- tutti i sei endpoint secondari (ricerca di recidive, remissione e uso di corticosteroidi) sono stati raggiunti con mepolizumab

- la percentuale di pazienti che hanno manifestato eventi avversi durante il trattamento è risultata comparabile tra i due gruppi (97% con mepolizumab rispetto al 94% cn placebo). Le reazioni nel sito di iniezione (dolore, eritema, gonfiore) si sono verificate nel 15% nei pazienti trattati con mepolizumab rispetto al 13% dei pazienti che hanno ricevuto placebo. Il 18% dei pazienti trattati con mepolizumab ha riportato eventi avversi gravi contro il 26% nel gruppo placebo, con una maggiore frequenza del peggioramento e delle esacerbazioni dell'asma (3% contro 6%).

Il Dr. Peter A. Merkel, Capo della Divisione di Reumatologia presso la Perelman School of Medicine, Università della Pennsylvania e investigatore del sito di studio MIRRA, ha dichiarato: "I pazienti che soffrono di EGPA spesso affrontano un percorso frustrante che va da un ritardo nel ricevere una diagnosi corretta all'avere poche opzioni di trattamento efficaci e con un profilo di sicurezza accettabile. Reumatologi, immunologi e pneumologi hanno un ruolo importante nel diagnosticare e trattare adeguatamente i pazienti con EGPA. L'approvazione di mepolizumab dà agli specialisti la possibilità di offrire un trattamento mirato ai pazienti appropriati con questa complessa malattia".

Il Dott. Michael E. Wechsler, Professore di Medicina presso la National Jewish Health a Denver, Colorado, USA e principal investigator dello studio MIRRA, ha dichiarato: "I pazienti con EGPA spesso soffrono di recidive ricorrenti che li mettono a maggior rischio di danni permanenti ai tessuti e agli organi. I dati clinici hanno dimostrato che mepolizumab ha aumentato il tempo di remissione accumulato, ridotto la frequenza di recidive e riacutizzazioni e ha permesso di ridurre la dose di corticosteroidi rispetto al placebo in quei pazienti che già erano sottoposti allo standard di cura. Questi sono obiettivi chiave del trattamento e questa approvazione è una pietra miliare importante per i medici e per i pazienti",

Nucala è ora disponibile negli Stati Uniti per il trattamento della EGPA. Alla luce del fatto che sempre più spesso ai consumatori statunitensi viene chiesto dai loro assicuratori di assumere una maggiore condivisione dei costi, facendo della convenienza economica una preoccupazione per alcuni pazienti, GSK offre vari programmi di assistenza ai pazienti.

Cos'è la EGPA

La granulomatosi eosinofila con poliangioite è una malattia rara cronica causata dall'infiammazione delle pareti dei vasi sanguigni di piccole e medie dimensioni (vasculite). L'incidenza globale è generalmente riportata nel range 1-4 per milione, con una prevalenza stimata di circa 14-45 per milione. Questo si traduce in circa 5000 pazienti con EGPA negli Stati Uniti. L'età media della diagnosi è di 48 anni e la malattia può essere potenzialmente letale per alcuni pazienti.

In EGPA, i pazienti in genere sviluppano asma che esordisce in età adulta e spesso rinite allergica e sinusite. EGPA può causare danni a polmoni, seni paranasali, pelle, cuore, tratto gastrointestinale, nervi e altri organi. I sintomi più comuni includono affaticamento estremo, dolori muscolari e articolari, perdita di peso, sintomi sinonasali e dispnea.

L'attuale approccio nella gestione della malattia si basa principalmente sulla riduzione dell'infiammazione attiva e sulla soppressione della risposta immunitaria attraverso l'uso di corticosteroidi e terapia immunosoppressiva concomitante (ad es. metotrexate, azatioprina, micofenolato mofetile) e / o agenti citotossici (ad esempio ciclofosfamide). Sebbene l'uso di questi trattamenti possa essere efficace per arrivare alla remissione, i pazienti rimangono vulnerabili alle complicazioni del loro uso a lungo termine e al rischio di recidiva, in particolare se la dose di corticosteroide è ridotta.

Il presente comunicato è una sintesi fedele dell'originale inglese disponibile a questo link http://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-achieves-approval-for-nucala-mepolizumab-for-the-treatment-of-eosinophilic-granulomatosis-with-polyangiitis-egpa-for-adults-in-the-us/

 

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