GSK firma un accordo strategico per il trasferimento del portfolio di terapia genica per le malattie rare a Orchard Therapeutics

  • L'accordo rafforza la posizione di Orchard quale leader globale nella terapia genica per le malattie rare
  • GSK prende una quota di partecipazione del 19,9% in Orchard e una posizione nel Consiglio di amministrazione

Londra, 12/04/2018 - GSK e Orchard Therapeutics hanno reso noto oggi un accordo strategico in base al quale GSK trasferirà il suo portfolio di terapie geniche, sia approvate sia in fase di studio, a Orchard, assicurando la continuità di sviluppo dei programmi e l'accesso ai pazienti. L'acquisizione rafforza la posizione di Orchard quale leader globale nella terapia genica per malattie rare. GSK continuerà a investire nello sviluppo della sua piattaforma tecnologica nell'ambito delle terapie cellulari e geniche con focus sull'oncologia.

 

In base ai termini dell'accordo, GSK avrà una partecipazione in Orchard Therapeutics, con una quota azionaria del 19,9% e un posto nel Consiglio di amministrazione. GSK riceverà anche sul piano finanziario royalty e pagamenti in base alle tappe di commercializzazione relative al portfolio acquisito. GSK e Orchard condivideranno informazioni produttive, tecniche e commerciali, oltre a conoscenze specifiche sullo sviluppo dei farmaci di terapia genica per assicurare il successo delle attività.

 

Orchard Therapeutics è una azienda che si occupa della terapia genica in fase clinica con sede nel Regno Unito e negli Stati Uniti, dedicata a trasformare le vite di pazienti con malattie rare attraverso terapie geniche innovative. L'acquisizione dei programmi di GSK completa la pipeline di Orchard per quanto riguarda terapie geniche in fase preclinica e clinica per immunodeficienze primarie e disordini metabolici ereditari.

 

Il portfolio di programmi di terapia genica che Orchard ha acquisito comprende: Strimvelis, la prima terapia genica ex vivo per bambini con immunodeficienza combinata grave (ADA-SCID) approvata dall'Ente regolatorio europeo (EMA) nel 2016, due programmi in fase clinica avanzata con studi registrativi in corso per la leucodistrofia metacromatica (MLD) e la sindrome di Wiskott Aldrich (WAS), oltre a un programma clinico per beta talassemia. Orchard acquisirà inoltre diritti esclusivi per concedere in licenza tre ulteriori programmi preclinici di Telethon/Ospedale San Raffaele una volta completati gli studi clinici di proof of concept per Mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS 1 o sindrome di Hurler), malattia granulomatosa cronica (CGD) and leucodistrofia globoide cellulare (GLD).

 

L'accordo fa seguito alla revisione strategica di GSK della propria unità di malattie rare, annunciata nel luglio 2017, in una logica di priorità e di rafforzamento della propria pipeline in ambito farmaceutico con focus su programmi prioritari in due attuali aree terapeutiche: respiratorio e HIV/malattie infettive e due potenziali aree, oncologia e immuno-infiammazione.

 

John Lepore, Senior Vice President, R&D pipeline, GSK, afferma: "GSK è orgogliosa dei risultati conseguiti con strutture all'avanguardia nella terapia cellulare e genica quali Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e MolMed. Al momento della revisione di questo portfolio terapeutico il nostro obiettivo è stato quello di identificare il giusto acquirente che potesse fare ulteriori progressi rispetto a quanto già realizzato, a beneficio dei pazienti e permettendo a GSK di focalizzarsi sulla costruzione di una propria e più ampia piattaforma per la terapia cellulare e genica. Orchard è impegnata nell'accesso per I pazienti, e riteniamo che questo accordo, unito alle relazioni già in corso fra le due aziende supporterà l'avanzamento di questi importanti programmi a beneficio dei pazienti"

 

Mark Rothera, CEO, Orchard, commenta: "L'acquisizione di questo portfolio porta avanti la vision di Orchard di diventare un'azienda mondiale totalmente integrata ai vertici nella terapia genica per malattie rare. L'acquisizione espande con effetto immediato la nostra franchise per immunodeficienze primarie e disordini metabolici ereditari, aprendo alla possibilità di altre franchise future. In Orchard siamo impegnati a trasformare le vite dei pazienti con malattie rare attraverso terapie geniche innovative. Ci proponiamo di sviluppare ulteriormente i grandi risultati raggiunti da GSK e partner. L'acquisizione e il previsto trasferimento dell'accordo con MolMed assicurano continuità di sviluppo per i programmi di GSK e fanno leva su esperienza e capacità di Orchard. Nei due programmi di fase avanzata per MLD e WAS, ad esempio, i dati clinici* sono molto incoraggianti e ci proponiamo di continuare a progredire".

 

Francesca Pasinelli, General Manager of Fondazione Telethon, conclude: "Riteniamo che l'accordo fra GSK e Orchard Therapeutics rappresenti una buona opportunità per le prospettive future dei programme di terapia genica sviluppati all'Istituo San Raffaele-Telethon pre la terapia genica. L'impegno di Orchard Therapeutics sulle malattie rare assicurerà continuità alle attività per tutte le malattie in pipeline. Come organizzazione caritatevole nata dai bisogni dei pazienti questo ci consentirà di dare compimento alla nostra visione di portare terapie sostenibili alle persone che lottano ogni giorno con malattie genetiche rare".

 

Orchard Therapeutics si farà carico di tutti gli obblighi derivanti dall'accordio di collaborazione del 2010 di GSK con Ospedale San Raffaele e Fondazione Telethon e dall'accordo di collaborazione di GSK con MolMed.

 

Per favorire la migliore transizione di questi programmi minimizzando le discontinuità progettuali, entrambe le aziende hanno concordato un periodo di transizione durante il quale GSK continuerà a portare avanti alcune attività fino alla fine del 2018.

 

Il presente comunicato è una sintesi fedele dell'originale inglese disponibile a questo link https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-signs-strategic-agreement-to-transfer-rare-disease-gene-therapy-portfolio-to-orchard-therapeutics/ cui si rimanda per interezza e approfondimento.

 

 

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